Pfizer en Vivet Therapeutics slaan de handen in elkaar voor patiënten met de ziekte van Wilson

Brussel, 25 maart 2019 - Pfizer en Vivet Therapeutics, een bedrijf gespecialiseerd in gentherapie, werken samen aan de ontwikkeling van een therapie die een potentiële doorbraak kan betekenen voor de zeldzame ziekte van Wilson. Pfizer verwerft 15% van de aandelen in Vivet – dat momenteel niet beursgenoteerd is – met een exclusieve optie om op termijn alle uitstaande aandelen te verwerven.

De samenwerking met het Franse Vivet Therapeutics is logisch gezien Pfizers grote ambities op vlak van gentherapie. Het Amerikaanse farmaceutisch bedrijf is zelf al langer actief in de ontwikkeling van gentherapieën, onder meer voor hemofilie (erfelijke bloedingstoornis) en de ziekte van Duchenne (erfelijke spierziekte). De klinische studies voor die therapieën zitten in een gevorderd stadium. 

Bharati Shivalkar, Medisch Directeur bij Pfizer België: “Gentherapie heeft het potentieel om ongeneeslijke ernstige ziekten voorgoed te genezen. Er zijn verschillende technieken, maar wat je beoogt, is het onderdrukken of zelfs wegnemen van het gen waar een bepaalde aandoening of uitlokkende factor zich situeert. De potentiële impact op de gezondheid en de levenskwaliteit van patiënten met ernstige genetische aandoeningen valt niet te overschatten. Het is samen met immunotherapie de belangrijkste revolutie in de geneeskunde in de nabije toekomst.”

 Pfizer en Vivet zullen samenwerken aan de ontwikkeling van ‘VTX-801’, een behandeling voor de ziekte van Wilson - een verwoestende, zeldzame, chronische en potentieel levensbedreigende leveraandoening waarbij een verminderd kopertransport ernstige kopervergiftiging veroorzaakt. Bij patiënten met de ziekte van Wilson wordt door een monogenetische mutatie de normale galuitscheiding uitgeschakeld, wat leidt tot een teveel aan koperophoping in de lever en andere organen, waaronder het centrale zenuwstelsel.

Onbehandeld resulteert de ziekte van Wilson in leveraandoeningen zoals cirrose en fibrose, maar ook in neurologische en psychiatrische symptomen. Deze kunnen fataal zijn en alleen genezen worden met een levertransplantatie. Bestaande therapieën voor de ziekte van Wilson bieden geen optimaal resultaat en ze veroorzaken bovendien significante bijwerkingen voor veel patiënten. 

Mikael Dolsten, Chief Scientific Officer en President Worldwide Research, Development en Medical bij Pfizer, zei: "Pfizer streeft ernaar om betekenisvolle verbeteringen van de levenskwaliteit te brengen voor patiënten met zeldzame ziekten. Onze samenwerking met Vivet benadrukt onze ijver om samen te werken met de wetenschappelijke gemeenschap en om onze leidende AAV-gerichte gentherapieportfolio te versnellen."

Dat Pfizer en Vivet hun expertise in levergerichte AAV-gentherapie voor metabole ziekten samenbrengen, vergroot de kans om een ​​baanbrekend medicijn te ontwikkelen dat het leven van patiënten met de ziekte van Wilson op betekenisvolle wijze kan verbeteren.

"De behandeling VTX-801 zou een potentieel ingrijpende doorbraak kunnen betekenen voor patiënten met de ziekte van Wilson. Met de behandeling proberen we de onderliggende oorzaak van de ziekte direct aan te pakken: het onvermogen om koper uit te scheiden vanwege een mutatie in de genen," zei Seng Cheng, Senior Vice-president en Chief Scientific Officer van de onderzoekseenheid voor zeldzame ziekten van Pfizer.

Pfizer betaalde ongeveer 45 miljoen euro bij ondertekening. Het totale bedrag kan oplopen tot 560 miljoen euro, afhankelijk van bepaalde klinische en commerciële mijlpalen. Bovendien heeft Pfizer de optie om Vivet Therapeutics volledig over te nemen na de oplevering van bepaalde gegevens van de Fase I / II klinische studie voor VTX-801.

Over Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics is een opkomend biotechnologiebedrijf dat nieuwe gentherapie-behandelingen ontwikkelt voor zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekten. Vivet bouwt aan een gediversifieerde pijplijn voor gentherapie op basis van nieuwe adeno-geassocieerde virus (AAV) -technologieën die zijn ontwikkeld middels partnerschappen met en exclusieve licenties van de Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), een stichting zonder winstoogmerk aan de Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA), Universiteit van Navarra in Pamplona, ​​Spanje.

Het hoofdprogramma van Vivet, VTX-801, is een nieuwe gentherapie in de onderzoeksfase voor de ziekte van Wilson, waarvoor de Food and Drug Administration (FDA) en de Europese Commissie (EC) het weesgeneesmiddelenstatus toegekend heeft (Orphan Drug Designation). Deze zeldzame genetische stoornis wordt veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor het ATP7B-eiwit, waardoor het vermogen van de lever en andere weefsels om koperspiegel te reguleren wordt verminderd, wat ernstige leverbeschadiging, neurologische symptomen en mogelijk de dood tot gevolg heeft. Vivet wordt ondersteund door internationale investeerders in de life sciences, waaronder Novartis Venture Fund, Roche Venture Fund, HealthCap, Columbus Venture Partners, Ysios Capital, Kurma Partners en Idinvest Partners. Bezoek ons ​​op www.vivet-therapeutics.com en volg ons op Twitter op @Vivet_tx en LinkedIn. 

Over Pfizer België

Pfizer ontdekt, ontwikkelt, produceert en verdeelt geneesmiddelen en vaccins. Pfizer wil bijdragen tot een betere gezondheid en welzijn van iedereen, in elke fase van het leven. Samen met de overheid en andere gezondheidspartners werkt Pfizer aan een kwaliteitsvolle en toegankelijke gezondheidszorg. De patiënt staat in dit verhaal centraal.

Onder meer dankzij de expertise van het personeel en het academisch onderzoek van hoog niveau blijft Pfizer jaar na jaar investeren in België. Pfizer telt 3.000 werknemers in België, goed voor 3% van het totale personeelsbestand van Pfizer wereldwijd. Pfizer heeft vier vestigingen in België waarmee het zijn Belgische en internationale activiteiten ondersteunt: 1) Anderlecht, waar zich de Pfizer Clinical Research Unit bevindt. Dit is een volledig uitgerust fase 1-onderzoekscentrum. Met dat van New Haven (US) is het een van de twee fase 1 Pfizer-onderzoekscentra in de wereld, 2) Elsene, het Belgische hoofdkwartier, 3) Puurs, de productie- en verpakkingssite van Pfizer, en 4) Zaventem, het internationaal Logistics Center van Pfizer.

Bezoek ons op www.pfizer.com, www.pfizer.be en op Facebook (Pfizer België) en Twitter (@pfizerbelgie).

Disclaimer

De informatie in de nieuwsberichten in deze newsroom is correct en exact op de datum waarop het bericht gepubliceerd is. Pfizer behoudt zich het recht om nieuwsberichten aan te passen indien het dat nodig acht, maar verbindt zich er niet toe. Indien u de meest recente informatie wenst van Pfizer, vragen wij u contact op te nemen met onze communicatiedienst.